FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии > Все о вирусах
Все о вирусах    

FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

FDA в приоритетном порядке рассмотрит заявку на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

Базель, 25 ноября 2019 г. — Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщает, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло заявку на регистрацию нового лекарственного препарата (NDA) и предоставило статус приоритетного рассмотрения препарату рисдиплам, исследуемому модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Рисдиплам предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Ожидается, что FDA примет решение о регистрации до 24 мая 2020 года.

● Досье включает данные 12 месяцев наблюдения из основных клинических исследований FIREFISH и SUNFISH, в которых оценивается применение рисдиплама у пациентов со СМА 1, 2 или 3 типа.

«Исследования FIREFISH и SUNFISH были спланированы таким образом, чтобы охватить все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее были недостаточно представлены в клинических исследованиях, — сказал Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — Мы рады совместной работе с FDA для изучения возможностей широкого доступа к препарату рисдиплам для всех пациентов с диагнозом СМА, которым он может принести пользу».

Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.

FIREFISH — открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Первая часть представляла собой исследование с эскалацией дозы, в котором приняли участие 21 ребенок в возрасте от одного до семи месяцев. Основной целью этой части, в которой оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки, было оценить профиль безопасности рисдиплама у младенцев и определить дозу для второй части исследования. Вторая часть — несравнительное исследование рисдиплама с участием 41 младенца со СМА 1-го типа продолжительностью 24 месяца с последующим открытым расширенным периодом исследования.

SUNFISH — двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2-го и 3-го типа. В ходе первой части исследования (n=51) определена доза для второй (подтверждающей) части и оценивалась эффективность в качестве исследовательской конечной точки. Вторая часть (n=180) — это большое плацебо-контролируемое исследование, оценивающее лечение пациентов со СМА 2-го или 3-го типа. Недавно в этой части была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32). Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.

В случае одобрения препарат рисдиплам, представляющий собой жидкость для перopaльного применения, станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА. Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.

Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.

Право на приоритетное рассмотрение (Priority Review) предоставляется лекарственным препаратам, которые, по мнению FDA, способны обеспечить значимые улучшения в плане безопасности и эффективности при лечении, профилактике или диагностике серьезных заболеваний. В январе 2017 года FDA предоставило препарату рисдиплам статус орфанного препарата, а в апреле 2017 года — статус «Быстрое рассмотрение» (Fast Track).

О спинальной мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с этим осложнения. Это наиболее распространенная генетическая причина младенческой cмepтности и одно из самых распространенных редких заболеваний, поражающее примерно одного из 11 тыс. детей [1]. СМА приводит к прогрессирующей потере нервных клеток в спинном мозге, которые контролируют движение мышц. В зависимости от типа СМА физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40–60-й человек является носителем генной мутации [2]; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25% [3].

СМА обусловлена мутацией в гене выживания мотонейронов 1 (SMN1), которая приводит к дефициту белка SMN. Белок SMN обнаружен во всем организме, и все больше доказательств того, что СМА является мультисистемным расстройством, и потеря белка SMN может повлиять на многие ткани и клетки, что может помешать функционированию организма.

О рисдипламе
Рисдиплам — исследуемый препарат, применяемый в жидкой форме перopaльно, и являющийся модификатором сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2) при спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Рисдиплам в настоящее время оценивается в четырех многоцентровых исследованиях с участием пациентов с диагнозом СМА:
● SUNFISH (NCT02908685) — информация об исследовании приведена выше. Результаты будут представлены на одном из предстоящих медицинских конгрессов.
● FIREFISH (NCT02913482) — открытое клиническое исследование, состоящее из двух частей, с участием младенцев со СМА 1-го типа. Часть 1 (n=21) представляла собой исследование с эскалацией дозы, основная цель — оценка профиля безопасности рисдиплама у младенцев и определение дозы для второй части исследования. Цель части 2 (n=41) продолжительностью 24 месяца, с последующим открытым расширенным периодом исследования, состоит в оценке эффективности, которая определялась как доля младенцев, которые могли сидеть без поддержки после 12 месяцев лечения, согласно шкале общей моторики Бейли по оценке развития младенцев — третья редакция (BSID-III) (определяется как способность сидеть без поддержки в течение 5 секунд). В настоящее время продолжается часть 2 исследования.
● JEWELFISH (NCT03032172) — открытое исследование с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших лечение по поводу заболевания. В настоящее время продолжается набор участников исследования.
● RAINBOWFISH (NCT03779334) — открытое многоцентровое исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики рисдиплама у младенцев (~n=25) в возрасте от рождения до шести недель (при первом введении препарата) с диагнозом СМА по результатам генетического теста, у которых пока отсутствуют симптомы заболевания. В настоящее время продолжается набор участников исследования.

«Рош» в неврологии
Неврология является одним из основных направлений научных исследований и разработок компании «Рош». Цель компании заключается в разработке методов лечения, основанных на биологических процессах в нервной системе и предназначенных для улучшения жизни людей с хроническими и потенциально тяжелыми заболеваниями. «Рош» ведет разработку более десяти перспективных препаратов для лечения неврологических заболеваний, включая рассеянный склероз, спинальную мышечную атрофию,оптиконевромиелит, болезнь Альцгeймера, болезнь Гентингтона, болезнь Паркинсона и аутизм.

О компании «Рош»
«Рош» (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей. В 2018 году инвестиции компании в исследования и разработки составили 11 млрд швейцарских франков. «Рош» является одним из крупнейших разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения oнкoлoгических, аутоиммунных, инфекционных и неврологических заболеваний. Компания также является одним из лидеров в области диагностики in vitro и гистологической диагностики oнкoлoгических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть одним из лидеров в области персонализированной медицины. АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний. 27 препаратов компании входят в перечень ЖНВЛП. «Рош» вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.



Отзывы (через Facebook):

Оставить отзыв с помощью аккаунта FaceBook:


Особенности покупки товара через интернет

Особенности покупки товара через интернетОсобенности покупки товара через интернет...

17 10 2021 7:30:18

Сегодня свои проекты в Калужском регионе реализуют более 200 компаний из 30 стран мира

Сегодня свои проекты в Калужском регионе реализуют более 200 компаний из 30 стран мираСегодня свои проекты в Калужском регионе реализуют более 200 компаний из 30 стран мира...

16 10 2021 10:20:41

Стратегия похудения: как сбросить вес раз и навсегда

Стратегия похудения: как сбросить вес раз и навсегдаСтратегия похудения: как сбросить вес раз и навсегда...

15 10 2021 14:30:52

Подведены итоги VI Международного Агропромышленного молочного форума

Подведены итоги VI Международного Агропромышленного молочного форумаПодведены итоги VI Международного Агропромышленного молочного форума...

14 10 2021 14:44:52

О тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской Федерации

О тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской ФедерацииО тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской Федерации...

13 10 2021 18:50:47

Холодная диета: почему отказ от горячей пищи на самом деле опасен

Холодная диета: почему отказ от горячей пищи на самом деле опасенХолодная диета: почему отказ от горячей пищи на самом деле опасен...

12 10 2021 8:25:20

Информационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусом

Информационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусомИнформационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусом...

11 10 2021 22:22:40

Индивидуальные действия при COVID-19 «важны в той же степени», что и действия правительств

Индивидуальные действия при COVID-19 «важны в той же степени», что и действия правительствИндивидуальные действия при COVID-19 «важны в той же степени», что и действия правительств...

10 10 2021 2:27:56

Домашние животные: риски для беременной

Домашние животные: риски для беременнойДомашние животные: риски для беременной...

09 10 2021 17:18:39

Алла Самойлова: «Цель цифровой трaнcформации Росздравнадзора - максимальное удобство для граждан» Интервью руководителя Росздравнадзора «Российской газете»

Алла Самойлова: «Цель цифровой трaнcформации Росздравнадзора - максимальное удобство для граждан» Интервью руководителя Росздравнадзора «Российской газете»Алла Самойлова: «Цель цифровой трaнcформации Росздравнадзора - максимальное удобство для граждан» Интервью руководителя Росздравнадзора «Российской газете»...

08 10 2021 17:48:20

Весенние каникулы с пользой: ВДНХ приглашает на лекции, мастер-классы и экскурсии

Весенние каникулы с пользой: ВДНХ приглашает на лекции, мастер-классы и экскурсииВесенние каникулы с пользой: ВДНХ приглашает на лекции, мастер-классы и экскурсии...

07 10 2021 5:49:58

Молодо выглядящие люди: почему они живут дольше остальных

Молодо выглядящие люди: почему они живут дольше остальныхМолодо выглядящие люди: почему они живут дольше остальных...

06 10 2021 23:43:46

Выставка выдающихся дорожных работников открылась в Москве

Выставка выдающихся дорожных работников открылась в МосквеВыставка выдающихся дорожных работников открылась в Москве...

05 10 2021 19:39:30

Кортизол: чем гормон стресса полезен для женщин

Кортизол: чем гормон стресса полезен для женщинКортизол: чем гормон стресса полезен для женщин...

04 10 2021 6:15:15

"Вирус лезет в голову". Как депрессия и другие проблемы настигают переболевших ковидом

"Вирус лезет в голову". Как депрессия и другие проблемы настигают переболевших ковидом"Вирус лезет в голову". Как депрессия и другие проблемы настигают переболевших ковидом...

03 10 2021 16:10:54

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в РоссииО подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России...

02 10 2021 8:32:59

«Правильные закупки – залог здоровья нации».

«Правильные закупки – залог здоровья нации».«Правильные закупки – залог здоровья нации»....

01 10 2021 18:55:29

О тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской Федерации

О тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской ФедерацииО тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской Федерации...

30 09 2021 15:18:25

Публичные обсуждения результатов правоприменительной пpaктики прошли в УФАС Подмосковья

Публичные обсуждения результатов правоприменительной пpaктики прошли в УФАС ПодмосковьяПубличные обсуждения результатов правоприменительной пpaктики прошли в УФАС Подмосковья...

29 09 2021 18:15:28

Истории вещей. Как перчатка с пятном от грима попала в коллекцию Бахрушинского музея

Истории вещей. Как перчатка с пятном от грима попала в коллекцию Бахрушинского музеяИстории вещей. Как перчатка с пятном от грима попала в коллекцию Бахрушинского музея...

28 09 2021 6:49:57

Tехас -Урал. Уральская ТПП об итогах международной виртуальной бизнес-миссии и перспективах сотрудничества

Tехас -Урал. Уральская ТПП об итогах международной виртуальной бизнес-миссии и перспективах сотрудничестваTехас -Урал. Уральская ТПП об итогах международной виртуальной бизнес-миссии и перспективах сотрудничества...

27 09 2021 1:45:40

Семейный 2020-й: как и где проходили свадебные церемонии

Семейный 2020-й: как и где проходили свадебные церемонииСемейный 2020-й: как и где проходили свадебные церемонии...

26 09 2021 7:23:59

Как переживают потерю обоняния люди, чья работа связана со вкусами и запахами

Как переживают потерю обоняния люди, чья работа связана со вкусами и запахамиКак переживают потерю обоняния люди, чья работа связана со вкусами и запахами...

25 09 2021 20:14:30

По зову сердца: какую помощь оказывают волонтеры во время пандемии

По зову сердца: какую помощь оказывают волонтеры во время пандемииПо зову сердца: какую помощь оказывают волонтеры во время пандемии...

24 09 2021 19:31:49

Сергeй Морозов: «Сегодня Ульяновская область – лидер инвестиционных рейтингов»

Сергeй Морозов: «Сегодня Ульяновская область – лидер инвестиционных рейтингов»Сергeй Морозов: «Сегодня Ульяновская область – лидер инвестиционных рейтингов»...

23 09 2021 11:10:27

Андрей Клычков: «Главной целью инвестиционной политики Орловской области является повышение качества жизни жителей региона»

Андрей Клычков: «Главной целью инвестиционной политики Орловской области является повышение качества жизни жителей региона»...

22 09 2021 16:40:25

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в РоссииО подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России...

21 09 2021 22:31:29

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в РоссииО подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России...

20 09 2021 6:19:35

Обзор изменений налогового законодательства. Июль 2019 года.

Обзор изменений налогового законодательства. Июль 2019 года.Обзор изменений налогового законодательства. Июль 2019 года....

19 09 2021 1:49:34

ФАС России продолжает совершенствовать законодательство в сфере газоснабжения

ФАС России продолжает совершенствовать законодательство в сфере газоснабженияФАС России продолжает совершенствовать законодательство в сфере газоснабжения...

18 09 2021 8:34:40

Единый федеральный регистр защитит права льготников

Единый федеральный регистр защитит права льготниковЕдиный федеральный регистр защитит права льготников...

17 09 2021 23:48:19

Дети-амбидекстры: кто они такие и почему их называют «двурукими»

Дети-амбидекстры: кто они такие и почему их называют «двурукими»Дети-амбидекстры: кто они такие и почему их называют «двурукими»...

16 09 2021 17:38:16

О тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской Федерации

О тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской ФедерацииО тестировании на новую коронавирусную инфекцию в регионах Российской Федерации...

15 09 2021 1:49:25

Как питаться на отдыхе тем, у кого проблемы с желудком

Как питаться на отдыхе тем, у кого проблемы с желудкомКак питаться на отдыхе тем, у кого проблемы с желудком...

14 09 2021 20:14:52

Информационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусом

Информационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусомИнформационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусом...

13 09 2021 23:59:31

Корпорация развития Тульской области: корпоративная культура в комaнде - залог успеха

Корпорация развития Тульской области: корпоративная культура в комaнде - залог успехаКорпорация развития Тульской области: корпоративная культура в комaнде - залог успеха...

12 09 2021 4:38:15

Ученые выяснили, как избавиться от запаха пота без дезодоранта

Ученые выяснили, как избавиться от запаха пота без дезодорантаУченые выяснили, как избавиться от запаха пота без дезодоранта...

11 09 2021 18:58:42

России необходимо усилить меры борьбы с биологической вирусной угрозой – хроническими вирусными гепатитами

России необходимо усилить меры борьбы с биологической вирусной угрозой – хроническими вирусными гепатитамиРоссии необходимо усилить меры борьбы с биологической вирусной угрозой – хроническими вирусными гепатитами...

10 09 2021 20:42:41

В ФАС рассказали, как изменятся надбавки на лекарства из перечня ЖНВЛП

В ФАС рассказали, как изменятся надбавки на лекарства из перечня ЖНВЛПВ ФАС рассказали, как изменятся надбавки на лекарства из перечня ЖНВЛП...

09 09 2021 8:42:47

Органические продукты для ребенка: выбираем правильно

Органические продукты для ребенка: выбираем правильно...

08 09 2021 18:37:30

Литературный декабрь: библиотеки приглашают на онлайн-встречи с писателями

Литературный декабрь: библиотеки приглашают на онлайн-встречи с писателямиЛитературный декабрь: библиотеки приглашают на онлайн-встречи с писателями...

07 09 2021 15:36:42

Анатолий Голомолзин: О сочетании защиты и конкуренции, и потребителей

Анатолий Голомолзин: О сочетании защиты и конкуренции, и потребителейАнатолий Голомолзин: О сочетании защиты и конкуренции, и потребителей...

06 09 2021 14:39:24

Где жила Марина Цветаева и творила Вера Мухина: чат-бот приглашает на новую экскурсию

Где жила Марина Цветаева и творила Вера Мухина: чат-бот приглашает на новую экскурсиюГде жила Марина Цветаева и творила Вера Мухина: чат-бот приглашает на новую экскурсию...

05 09 2021 10:53:18

Как будут работать социальные учреждения на выходных

Как будут работать социальные учреждения на выходныхКак будут работать социальные учреждения на выходных...

04 09 2021 12:44:25

От печей до ТЭЦ: история теплоснабжения Москвы

От печей до ТЭЦ: история теплоснабжения МосквыОт печей до ТЭЦ: история теплоснабжения Москвы...

03 09 2021 4:23:51

Соцработники оказали около четырех миллионов услуг москвичам во время режима ограничений

Соцработники оказали около четырех миллионов услуг москвичам во время режима ограниченийСоцработники оказали около четырех миллионов услуг москвичам во время режима ограничений...

02 09 2021 13:55:21

Как проблемы с позвоночником у мамы сказываются на будущем малыше: мнения врачей

Как проблемы с позвоночником у мамы сказываются на будущем малыше: мнения врачейКак проблемы с позвоночником у мамы сказываются на будущем малыше: мнения врачей...

01 09 2021 5:13:12

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России

О подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в РоссииО подтвержденных случаях новой коронавирусной инфекции COVID-2019 в России...

31 08 2021 21:12:23

Лица Подмосковья: почетный гражданин России из Химок — о работе с особенными детьми

Лица Подмосковья: почетный гражданин России из Химок — о работе с особенными детьмиЛица Подмосковья: почетный гражданин России из Химок — о работе с особенными детьми...

30 08 2021 23:48:34

Информационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусом

Информационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусомИнформационный бюллетень о ситуации и принимаемых мерах по недопущению распространения заболеваний, вызванных новым коронавирусом...

29 08 2021 12:59:13

Еще:
Заболевания -1 :: Заболевания -2 :: Заболевания -3 :: Заболевания -4 :: Заболевания -5 :: Заболевания -6 :: Заболевания -7 :: Заболевания -8 :: Заболевания -9 :: Заболевания -10 :: Заболевания -11 :: Заболевания -12 :: Заболевания -13 :: Заболевания -14 :: Заболевания -15 :: Заболевания -16 :: Заболевания -17 ::